Nova lei que permite acesso a tratamentos experimentais não chega cedo o suficiente para alguns

A busca por tratamentos inovadores para doenças raras ganha um novo contorno nos Estados Unidos, especialmente em Montana, onde uma legislação expandida promete acesso a medicamentos experimentais. Contudo, essa nova lei, que visa oferecer esperança a pacientes sem alternativas, já demonstra não ser uma solução rápida ou fácil para todos, evidenciando os dilemas éticos e regulatórios no caminho da inovação médica.

O drama de Kris DeVault ilustra essa complexidade. Seu filho, Brody, nascido em março de 2023, foi diagnosticado com deficiência do transportador de creatina (DTC), uma condição genética rara que afeta o desenvolvimento cerebral e muscular. Aos três anos, Brody enfrenta desafios significativos na comunicação e no movimento, e seu pai teme que, sem intervenção precoce, o período crítico de plasticidade cerebral seja perdido, impactando irreversivelmente a qualidade de vida do filho.

A Nova Legislação de Montana e Seus Desafios

Montana, que já possuía uma lei de “direito de tentar” desde 2015 para pacientes terminais, expandiu essa prerrogativa em 2023. A nova legislação permite que indivíduos com condições não terminais também busquem tratamentos não aprovados, desde que os medicamentos tenham completado os ensaios clínicos de Fase I. Um Conselho de Análise de Tratamentos Experimentais (ETRB) foi criado para avaliar esses pedidos. Teóricos, pais como DeVault teriam uma nova porta aberta.

Apesar da aparente abertura, a implementação da lei enfrenta obstáculos práticos. A Ceres Brain Therapeutics, empresa francesa desenvolvendo um medicamento promissor para a DTC – testado com sucesso em camundongos e em ensaios de Fase I com adultos saudáveis –, hesita em disponibilizar o tratamento em Montana. O CEO Thomas Joudinaud expressa preocupação em contrariar a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, temendo futuras penalidades que possam comprometer a aprovação formal do medicamento. A FDA, por sua vez, não oferece garantias por escrito que incentivem as empresas a participar do programa de Montana, mantendo um ceticismo regulatório.

A Busca Desesperada por Esperança

Para DeVault, o tempo é crucial. Ele vê o medicamento da Ceres como a "única chance" para Brody. O tratamento, que visa contornar a incapacidade do cérebro de transportar creatina, ainda não foi testado em crianças ou em pacientes com DTC. Ensaios de Fase II estão planejados na França, inviabilizando a participação de Brody devido à distância e às restrições regulatórias. Diante das barreiras em seu próprio país, DeVault já considera opções mais arriscadas, como tratamentos em clínicas de "zonas econômicas especiais" em Honduras, conhecidas por oferecerem terapias não comprovadas.

O caso de Brody acende um debate sobre o equilíbrio entre a autonomia do paciente e a segurança. Especialistas, como Aaron Kesselheim, professor de medicina de Harvard, alertam que ensaios de Fase I não garantem a segurança ou eficácia de um medicamento. Eles defendem que pacientes merecem avaliações rigorosas para entender os riscos e benefícios antes de investir recursos em tratamentos experimentais. DeVault, contudo, argumenta pela liberdade de escolha, questionando por que, como adulto, ele pode tomar decisões com altos riscos em outras esferas da vida, mas é impedido de buscar um tratamento que pode mudar o futuro de seu filho.

Com informações de MIT Tech.